Исследователи из Стэнфордского университета разработали ультракомпактный инструмент активации генов TIGRa, который способен работать внутри организма. В отличие от CRISPR, его короткие инструкции ДНК легко помещаются в вирусные векторы, что упрощает доставку терапии. Результаты опубликованы в журнале Cell Stem Cell. Об этом пишет издание Phys.org.
TIGRa основан на системе TIGR-Tas, открытой в прошлом году учёными из Броудовского института Массачусетского технологического института и Гарвардского университета. Он менее чем вдвое меньше сопоставимых CRISPR-активаторов по числу аминокислот, но при этом эффективнее активирует несколько генов одновременно.
В лабораторных условиях TIGRa активировал до 12 генов одновременно, а в опытах на мышах — два защитных гена в ганглиозных клетках сетчатки. После травмы глаза мыши, получившие лечение, сохранили около трети зрения, тогда как нелеченые почти ослепли. Эффект сохранялся через четыре месяца.
Учёные отмечают, что TIGRa может применяться для лечения различных заболеваний, включая сердечно-сосудистые, печёночные, кожные, рак и нейродегенеративные расстройства. На инструмент уже подан патент, однако до клинического применения у людей потребуются дополнительные исследования.