Новый CRISPR-метод лечит мышей от тяжёлых генетических болезней
Учёные из Шанхайского института материи Китайской академии наук разработали компактную CRISPR-систему, которая умещается в один вирусный вектор. Метод, названный smCRISPRa, активирует нужные гены, не разрезая ДНК. В экспериментах на мышах он снизил судороги при синдроме Драве и улучшил работу мышц при мышечной дистрофии Дюшенна. Об этом пишет сайт Phys.org.
При синдроме Драве у мышей была только одна рабочая копия гена Scn1a. После инъекции препарата в мозг новорождённых мышей уровень белка восстановился до нормы, а судороги прекратились. Все 31 мышь пережили 100-дневный период наблюдения, тогда как в контрольной группе выжило около 60%.
Для лечения дистрофии Дюшенна учёные активировали ген утрофина — белка, который может частично заменить дистрофин. Мыши, получившие инъекцию в двухнедельном возрасте, лучше держались на вращающемся стержне и меньше уставали. Эффект сохранялся через шесть месяцев, когда показатели сравнялись со здоровыми животными.
Результаты опубликованы в журнале Nature Biotechnology. Авторы подчёркивают, что перед клиническим применением необходима тщательная оценка безопасности, так как метод влияет на активность сразу нескольких генов.
